国家食品药品监督管理局办公室公开征求关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见(征求意见稿)意见的函 

发布日期：20130108

        有关单位：
        为进一步鼓励新药创制，加快临床亟需药品的审评审批，我局组织制定了《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见(征求意见稿)》（附件）。现向社会公开征求意见，请于2013年1月15日前通过以下途径和方式反馈意见：
        1．电子邮件：cuihao@sfda.gov.cn；
        2．传　　真：010-88363236；
        3．信　　函：北京市西城区宣武门西大街26号院2号楼，国家食品药品监督管理局药品注册司（联系人：崔浩，电话：010-88330714），邮编：100053。
        附件：关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见(征求意见稿)

国家食品药品监督管理局办公室
2012年12月31日

        附件

关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见（征求意见稿）

        为深入贯彻党的十八大精神，推进药品监管领域深层次问题的改革，进一步加强药品注册管理，提高审评审批效率和水平，加快创新药物和具有临床价值仿制药的审评审批，现提出如下意见：
        一、完善审评审批机制，加快创新药物审评
        （一）鼓励以临床价值为导向的药物创新。鼓励创制对重大疾病具有较好治疗作用、具有自主知识产权的药物研制。创新药物研发和审评应当以临床价值为导向，在关注物质基础的新颖性和原创性的同时，更加重视临床价值的评判。对具有上述特点的药物研发，给予加快审评。
        （二）调整创新药物审评技术要求和规范。创新药物审评过程应尊重药品研发规律，体现创新药物评价特点。在申报临床阶段，要强化注册申请立题依据的审核；在药学评价过程中，要借鉴国外非临床阶段药品质量风险控制的评价策略，构建我国创新药物药学评价模式；在审评过程中，要重视加强风险管理，以控制药品安全风险为目标，围绕临床试验方案和药品的整体研发计划，系统开展非临床安全性和有效性评价，细化申请人、临床试验机构等有关方面的责任。合理压缩创新药物审评时限，探索建立注册审评和伦理审查并行机制，研究建立创新药物注册申请变更制度。
        （三）优化审评流程，提高审评工作效率。遵循创新药物研发规律，允许申请人根据其研发进展阶段性增补申报资料。探索进一步发挥社会技术和智力资源的作用，参与创新药物非临床安全性评价工作。配置优质审评资源，加快创新药物非临床研究安全风险评价。对创新药物注册申请，实施早期介入、分阶段指导等措施，加强指导和沟通交流；对列入我国重大专项的创新药物注册申请，实行加快审评，全程跟踪，重点指导，试行审评工作联系人制度，及时跟踪审评进展，加强督导检查，鼓励和支持高水平、有临床价值的创新药物研发。
        二、强化仿制药管理，加快仿制药优先品种的审批
        （四）探索建立上市药物价值评估制度。会同有关部门并组织社会专业性团体和医药学专家，结合医药行业发展规划和产业政策，以药品临床需求为导向，开展仿制药上市价值评估。通过评估，为仿制药物的研制提供指导，减少资源浪费和重复申报，引导申请人理性申报，提高仿制药物的临床价值。
        （五）实行部分仿制药优先审评制度。合理确定优先审评的仿制药品种。属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品，儿童用药、罕见病用药和特殊人群用药，以及其他经上市价值评估确认为临床急需的药品，其仿制药注册申请可实行优先审评。
        （六）加快优先审评仿制药的审评审批。通过单独排序、调整生产现场检查、检验程序、鼓励申请人以通用技术文件（CTD）格式申报资料等措施，优化审评流程，提高优先审评仿制药的审评效率。纳入优先领域仿制品种，探索实施生物等效性试验备案制管理。生物等效试验方案通过备案后，临床试验机构即可以开展试验；对于未备案的，该品种在报生产时将不予审评。
        （七）明确仿制药的技术审评重点。仿制药物审评严格要求仿制药与被仿制药药学等效和疗效等效。药学审评重点放在参比制剂的选择、处方工艺的合理性以及产品的稳定性、均一性和安全性控制；临床疗效重点考察生物等效性试验。
        （八）加快推进仿制药一致性评价工作。分期分批开展已上市仿制药的质量一致性评价工作，全面提高仿制药品质量，确保仿制药的临床疗效与参比制剂一致。通过仿制药质量一致性评价，组织制定国家仿制药参比制剂遴选技术标准体系，制订我国的仿制药参比制剂目录（橙皮书）；建立以明确的处方工艺、溶出曲线等客观数据为基础的仿制药品质量控制指标体系，确保药品质量安全。
        三、加强药物临床试验质量管理
        （九）提高伦理委员会伦理审查水平。伦理委员会要有合理的组织结构、专职人员和较高的审查水平，建立规范的伦理审查规程和制度。加大伦理审查培训力度，不断提高伦理审查水平，确保药物临床试验伦理审查的有效性和独立性，确保伦理委员会能够履行保护受试者权益和安全的职责。
        （十）加大药物临床试验的信息公开。建立药物临床试验信息管理系统，完善临床试验备案制度。公开药物临床试验相关信息及违规行为的处罚信息。引入社会监督机制，加强药物临床试验的宣传教育，提高公众对药物临床试验的认知度。
        （十一）落实参与临床试验各方的质量安全责任。进一步明确临床试验相关方，包括申请人、临床试验机构、伦理委员会等的责任和义务。申请人必须提供真实有效的申报资料；临床试验机构必须严格按要求开展临床试验；伦理委员会必须认真履行伦理审查职责，对不符合要求的，应当暂停药物临床试验。
        （十二）加大药物临床试验的处罚力度。加强药物临床试验的日常监督检查，依法严厉查处临床药物试验造假行为。发现有临床数据或资料造假的，不予审评，并取消临床试验机构或相关试验专业的药物临床试验资格。
        四、鼓励研制儿童用药
        （十三）鼓励儿童用药物的研发。鼓励生产企业积极开发仿制药的儿童专用规格和剂型，鼓励创新药申报时一并申报儿童剂型和规格。仿制药的儿童用规格和剂型申请，可以优先受理和审评。研究儿童用药监测期的设定方式，会同有关部门研究儿童用药在招标、定价、医保等方面的综合鼓励措施。
        （十四）完善儿童用药规定。健全儿童用药管理的相关制度，完善儿童临床用药规范，鼓励企业积极完善说明书中儿童用药信息。加大对儿童用药安全宣传，积极向医师和患儿家长普及儿童用药知识。
        五、制定相关配套措施，注重政策协调配合
        （十五）启动《药品注册管理办法》的修订。广泛听取各方修改意见，使《药品注册管理办法》更加具有导向性，更加符合药品研发规律，更加与国际规则协调融合，更加适应我国创新发展和产业进步。
        （十六）优化药品审评资源配置。加强药物审评审批有关工作协调，以技术审评为核心，统筹协调审评与检查、检验、标准管理等工作，保证药品审评系统运行顺畅、有序。明确国家局和省局的事权划分，进一步理顺工作机制，切实发挥省级技术力量的作用。
        （十七）鼓励国内企业开展境外注册。支持国内制药企业参与国际竞争，按照国际标准研发产品，开展产品相关的国际认证。对于国内企业在境内外同步开展研发和注册的，接收其提交的境外试验资料。
        （十八）提高药品审评审批的透明度。建立网络电子沟通平台，实现快捷查询进度、提交电子资料、收取发补通知以及查阅技术审评报告等功能，提高注册申请人与技术审评部门的沟通效率。建立预约式交流机制，确保新药研发机构与技术审评部门及时沟通，以书面纪要的形式确认共识，指导后续研究和审评工作。
        （十九）注重政策协同，形成监管合力。会同相关部门，研究制定在药品定价、招标采购、医保报销等方面鼓励新药创制的政策措施，建立协调联动的工作机制，确保公众用药安全有效。